解放军医学院学报

作者：李淑贤, 刘铁城, 陈晓菲, 代艾艾, 高旭辉, 李润璞

关键词：视网膜色素变性, 基因载体, 基因治疗

视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)是一组进行性致盲的遗传性视网膜疾病，以视网膜光感受器和色素上皮变性为主要特征，现有的治疗方法尚不能治愈，但可在不同程度上阻止RP进展。随着基因测序的发展，基因治疗逐渐兴起，基因治疗通过载体将外源性正常基因导入患者细胞内，以纠正或替代致病基因的缺陷而治疗遗传病。基因载体是将基因导入细胞的工具，主要分为病毒载体与非病毒载体。目前基因治疗主要包括基因替代、核酶治疗、RNA干扰治疗和抑制凋亡治疗，本文主要对RP的基因治疗及其进展进行综述。

来源：2017年第1期

《解放军医学院学报》期刊编辑部

查看解放军医学院学报杂志2017年第1期